对于宣告2023年度“性命迷信前沿立异哺育”专项细胞与基因治疗规模技术需要榜单的北京哺育见告

为深入落实《北京市减速医药瘦弱协同立异行动妄想（2021—2023 年）》（京政办发[2021]12号）的重点使命使命要求 ，处置细胞与基因治疗（如下简称“CGT”）财富睁开关键技术严正需要，宣告性命需榜反对于具备自主知识产权的迷信中间关键技术研发与运用，现面向社会果真宣告CGT规模技术需要榜单，前沿详细倾向及报告要求如下：

一、立异技术需要及目的专项

（一）基因编纂技术

1.基于单碱基编纂技术 、小片断基因编纂技术 、技术大片断基因整合技术、北京哺育表不雅遗传编纂技术等多种基因编纂技术 ，宣告性命需榜开拓具备自主知识产权的迷信新型基因编纂工具。

2.对于现有已经在财富中运用的前沿基因编纂工具妨碍优化以及提升。

钻研目的立异

开拓具备自主知识产权的新型基因编纂工具，运用于CGT药物研发 ，专项具备清晰的技术运用点位概况场景，并妨碍开始运用验证。北京哺育对于现有基因编纂工具妨碍优化以及提升 
，与国内同类技术比照，具备清晰的技术优势，需要清晰优化的相关内容以及比力参数 。

（二）载体递送技术

1.具备自主知识产权的新型载体递送技术的开拓以及运用。

2.现有CGT财富睁开所需的载体递送零星在体内外递送的功能、清静性、靶向性等方面的提升 。    

钻研目的

具备自主知识产权的新型载体递送技术开拓，具备清晰的财富化运用途景 ，并妨碍开始运用验证。优化已经有载体递送零星，关键子的参数抵达国内乱先水平，运用于CGT规模的临床以及破费等阶段
。

（三）细胞哺育技术

1.后退细胞分解的诱惑功能
、清静性以及可控性的细胞运气抉择关键技术开拓。

2.分解细胞的基因组晃动性以及清静性检测关键技术开拓 。

3.具备自主知识产权的工程化细胞技术开拓与优化。

钻研目的

开拓具备自主知识产权的细胞哺育 、分解以及检测关键技术，关键技术参数抵达国内乱先水平 ，运用于分解生物学、CGT等规模研发、临床与破费等阶段
。

（四）微心理零星关键技术

1.反对于药物研发评估相关类器官模子开拓与优化 。

2.反对于高通量 、自动化 、一体化类器官芯片制备以及检测配置装备部署开拓（搜罗类器官 、类器官芯片等关键原质料） 。

3.反对于基于类器官芯片关键检测技术的开拓
。

钻研目的

开拓具备自主知识产权、运用倾向以及场景清晰的新型类器官模子 、关键原质料以及配置装备部署 、基于类器官芯片关键检测技术，运用于临床前实用性及清静性评估、临床以及破费阶段，关键技术参数抵达国内乱先水平
。

二、反对于额度及周期

非定额扶助，每一个课题拟反对于科技经费原则上不逾越400万元，课题实施周期2-3年
。

三、报告要求

1.报告课题应具备较为清晰的技术研发道路，较强的财富需要、运用途景
、贡献力以及社会效益，具备清晰、可量化的目的及审核目的 。

2.报告单元原则上为在北京地域注册、具备自力法人资历的企业或者事业单元 ，具备响应的科研能耐以及条件，运行规画尺度 ，专项反对于下场须落地北京 。鼓舞天下优势单元报告该专项 
，若报告单元为京外科研院所或者企业，须在2023年7月30日前实现报告主体在京注册，波及关键技术知识产权须落地北京 ，如未定时实现注册则视为坚持本次报告。

3.报告单元为企业的，原则上可退出该专项报告不逾越1项，课题投资总额以及资金源头应清晰剖析 ，应提供响应配套经费 ，配套经费与科技经费比例不低于2:1
。

4.报告单元应凭证科技部科技伦理魔难相关要求对于报告内容睁开相关科技伦理魔难 、把守，并提供相关证实质料。

5.报告负责人应为报告单元的正式在职职员，在课题实施期外在职 
，具备向导以及机关睁开立异性钻研的能耐  ，身段瘦弱并能着实实施职责，有短缺光阴保障课题顺遂实施 。

6.报告单元及报告负责人须适宜《北京市科技妄想名目（课题）规画措施》以及《北京市科技妄想规画相关责任主体信誉规画措施》要求；近3年外在恳求各级种种科研名目（课题）中无不良信誉记实。无行政处分或者违法记实，无不良科研诚信记实 。

7.报告负责人作为负责人担当北京市科技妄想名目（课题）原则上不逾越1项 ，作为主要退出职员退出课题数原则上不逾越2项（含课题负责人）。 

四
、报告方式

1.接管在线报告方式
。报告单元经由法人一证通登录“北京市科技妄想综合规画平台-在线效率零星”（https://mis.kw.beijing.gov.cn/）更新本单元信息后 ，报告人登录零星并绑定单元 ，抉择对于应的报告倾向（基因编纂 、载体递送
 、细胞哺育、微心理零星），实现课题报告质料填写
，主要搜罗 ：课题实施妄想、课题情景简表（含课问题标 、下场与审核目的），并上传报告课题所需的其余证实性质料。

2.报告单元科研主管部份负责审核在线报告妄想，在报告时限内不同提交，并负责填写本单元报告情景清单（见附件），报告情景清单以excel版本格式作为推选函上传零星
。

3.课题报告受理妨碍日期为2023年7月12日17:00，届时零星自动封锁 。 

4. 咨询效率

政策咨询电话：010-62896868-823（马教师）、010-62896868-888（许教师）

技术咨询电话 ：010-58858680  、010-5885868五、010-5885868一
、010-58858689

咨询效率光阴 ：9:00-12:00，14:00-17:30（使命日）